據 BBC 今日（10 月 9 日）報導，來自高雲地利（Coventry）、並患有地中海貧血症（thalassaemia）的 16 歲少女 Vian，在接受基因編輯（gene editing）治療後，成功擺脫多年來每月輸血的生活，體力亦明顯改善，成為英國首批接受這項新療法的年輕患者之一。
Vian 自出生起便患有地中海貧血症。由於疾病影響其血紅蛋白功能，她過去經常感到氣喘、疲倦及食慾不振，亦難以參與體育活動。她去年 12 月接受經基因編輯的自身幹細胞回輸，目前康復情況良好，已毋須定期輸血。她表示，以前經常疲倦得只想睡覺，現在則有足夠精力外出活動，亦開始修讀健康及社會護理課程，希望將來成為護士。
這項療法目前在英國 3 間兒童醫院有提供，適用於地中海貧血症及鐮刀型紅血球疾病（sickle cell disease）患者。治療過程涉及抽取患者自身幹細胞，並送往實驗室進行基因編輯，令細胞能製造更多胎兒血紅蛋白，再於患者接受化療後將幹細胞輸回體內。血液科顧問醫生 Sarah Lawson 指，療法可達到「功能性治癒」（”functional cure”），即疾病本身並未消失，但可消除部分引致症狀的問題，讓地中海貧血症患者毋須再依賴輸血，亦有助改善鐮刀型紅血球疾病患者的病情。
