據 BBC 今日(12 月 8 日)報導,英國研究團隊利用突破性鹼基編輯(base editing)技術,成功在部分 T 型急性淋巴性白血病(T-ALL) 患者身上逆轉原本被視為無法治癒的血癌。早前第一位接受治療的 17 歲患者 Alyssa Tapley 目前已再無癌症跡象。
研究由 University College London 與 Great Ormond Street Hospital 團隊主導。研究人員先以鹼基編輯改造捐贈者所捐出的 T 細胞,包括移除所有 T 細胞上的 CD7 標記以避免細胞之後互相毀滅、加上「隱形斗篷」(invisibility cloak)以防止細胞之後被化療藥物殺死,最後再使其專門獵殺患者體內任何帶有 CD7 的 T 細胞,包括癌細胞。患者先接受此療法,再於四週後若再無癌症時進行骨髓移植,以重建免疫系統。
該項研究一共對 11 名患者(9 名兒童、2 名成人) 進行了治療。初步結果顯示有 9 人達到深度緩解(deep remission),並得以進行骨髓移植,當中 7 人 在治療後 3 個月至 3 年期間維持無癌狀態,惟兩名患者因癌細胞失去 CD7 標記而使病情復發。該治療的風險包括患者在免疫系統被清除期間出現嚴重感染。
主導研究的 Prof Waseem Qasim 形容這項曾被視為「科幻小說」(”science fiction”)的療法如今已在臨床上取得成功,雖然治療過程非常艱鉅,但成功時效果非常顯著。慈善機構 Anthony Nolan 的醫療主管 Dr Tania Dexter 則表示,對於原本存活機會極低的患者而言,這些結果「帶來希望」(“bring hope”)。




