醫療保健

16 歲少女接受基因編輯治療 擺脫多年地中海貧血症輸血生活

據 BBC 今日(10 月 9 日)報導,來自高雲地利(Coventry)、並患有地中海貧血症(thalassaemia)的 16 歲少女 Vian,在接受基因編輯(gene editing)治療後,成功擺脫多年來每月輸血的生活,體力亦明顯改善,成為英國首批接受這項新療法的年輕患者之一。

Vian 自出生起便患有地中海貧血症。由於疾病影響其血紅蛋白功能,她過去經常感到氣喘、疲倦及食慾不振,亦難以參與體育活動。她去年 12 月接受經基因編輯的自身幹細胞回輸,目前康復情況良好,已毋須定期輸血。她表示,以前經常疲倦得只想睡覺,現在則有足夠精力外出活動,亦開始修讀健康及社會護理課程,希望將來成為護士。

這項療法目前在英國 3 間兒童醫院有提供,適用於地中海貧血症及鐮刀型紅血球疾病(sickle cell disease)患者。治療過程涉及抽取患者自身幹細胞,並送往實驗室進行基因編輯,令細胞能製造更多胎兒血紅蛋白,再於患者接受化療後將幹細胞輸回體內。血液科顧問醫生 Sarah Lawson 指,療法可達到「功能性治癒」(”functional cure”),即疾病本身並未消失,但可消除部分引致症狀的問題,讓地中海貧血症患者毋須再依賴輸血,亦有助改善鐮刀型紅血球疾病患者的病情。

GBHK

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