16 歲的 Alyssa Tapley 是全球首名接受此基因編輯療法的患者。她坦然曾以為自己命不久而，但如今已無癌復發，並重返校園及立志投身血癌研究。（圖片來源：BBC）
據 BBC 今日（12 月 8 日）報導，英國研究團隊利用突破性鹼基編輯（base editing）技術，成功在部分 T 型急性淋巴性白血病（T-ALL） 患者身上逆轉原本被視為無法治癒的血癌。早前第一位接受治療的 17 歲患者 Alyssa Tapley 目前已再無癌症跡象。
研究由 University College London 與 Great Ormond Street Hospital 團隊主導。研究人員先以鹼基編輯改造捐贈者所捐出的 T 細胞，包括移除所有 T 細胞上的 CD7 標記以避免細胞之後互相毀滅、加上「隱形斗篷」（invisibility cloak）以防止細胞之後被化療藥物殺死，最後再使其專門獵殺患者體內任何帶有 CD7 的 T 細胞，包括癌細胞。患者先接受此療法，再於四週後若再無癌症時進行骨髓移植，以重建免疫系統。
該項研究一共對 11 名患者（9 名兒童、2 名成人） 進行了治療。初步結果顯示有 9 人達到深度緩解（deep remission），並得以進行骨髓移植，當中 7 人 在治療後 3 個月至 3 年期間維持無癌狀態，惟兩名患者因癌細胞失去 CD7 標記而使病情復發。該治療的風險包括患者在免疫系統被清除期間出現嚴重感染。
主導研究的 Prof Waseem Qasim 形容這項曾被視為「科幻小說」（”science fiction”）的療法如今已在臨床上取得成功，雖然治療過程非常艱鉅，但成功時效果非常顯著。慈善機構 Anthony Nolan 的醫療主管 Dr Tania Dexter 則表示，對於原本存活機會極低的患者而言，這些結果「帶來希望」（“bring hope”）。
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